在过去十年时间中，CRISPR技术的发展和遗传学研究的进步为患者及其家庭带来了新的希望...他们的策略利用了天然的DNA修复机制并为新型的基因治疗策略提供了一个基础，其有可能治愈大量的遗传性疾病...这种突变体最初的特点是眼睛完全是白色的...他们发现缺口酶的修复成功率为50-70%，而双链切割Cas9的修复成功率仅为20-30%，后者也会产生频繁的突变并针对整个基因组的其他位点...他们还称，在几天内缓慢、持续地提供缺口酶成分可能比一次性提供更有利.........
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