站长之家 - 业界 2021-11-10T10:10:54 +08:00

Flagship Pioneering投资的新公司押注tRNA来治疗“数千种疾病”

据TechCrunch报道,本周二,Moderna背后的主要投资者Flagship Pioneering宣布,他们对RNA感兴趣的公司的投资组合又增加了一个。在围绕mRNA炒作了一年之后,一家名为Alltrna的新公司现在将专注于开发基于转移RNA或tRNA的药物。

正如Flagship的创始合伙人和Alltrna的联合创始首席执行官Lovisa Afzelius告诉TechCrunch的那样,Alltrna的论点是,一种tRNA可以用来治疗“数千种疾病”。该公司在过去的三年里一直处于原型模式,其30人的团队一直在开发一个用于tRNA治疗的“平台”。

“这是一个非常关键的分子,”Afzelius说。“然而,直到现在,它作为一种方式被完全忽视了。我们所开发的是一个广泛的tRNA平台,使我们能够探索tRNA生物学的全部内容。”

Moderna和辉瑞公司的COVID-19疫苗已被证明是mRNA技术所能做到的一个相当有说服力的证明。但今年也是为其他替代性RNA项目提供资金的重要一年。

5月,Flagship公司投资了Laronde公司,该公司的目标是在未来十年内开发100种不同的Endless RNA(eRNA)产品和药物项目(eRNA是Flagship公司专门开发的一种RNA,旨在延长某些药物的治疗效果,或在体内创造治疗性蛋白质的"持久性"表达)。

Laronde在今年继续在B轮融资中筹集了一笔资金,投资方包括Flagship以及T. Rowe Price、CPP investments、Fidelity Management and Research Company、Federated Hermes Kaufmann Funds和BlackRock管理的基金和账户。

基于tRNA的药物的想法仍然相对较新,但它开始吸引更多的关注。CEN在2021年9月报道,三家初创公司ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics和Tevard Biosciences都集体筹集了2.4亿美元来开发基于tRNA的治疗方法。

Alltrna在tRNA上的最大卖点是它有可能干预大量的疾病。Flagship的负责人、Alltrna的联合创始人兼首席创新官Theonie Anastassiadis认为,tRNA有能力控制"翻译的许多方面"。

TRNAs还可以纠正因错误的遗传密码而产生的问题。一些基因可能包含突变,作为过早的 “停止”标志。这些“停止”符号告诉身体停止制造某些蛋白质,即使该蛋白质并不完整,导致并发症。过早的终止密码子在遗传疾病中是一个重要的角色,可能与所有遗传性疾病或癌症中的10%至三分之一有牵连。

Afzelius说,工程tRNAs背后的想法是,无论如何,它们可能会读取这些停止信号,但无论如何都会组装完整的蛋白质。

“这些实际的停止密码子在成千上万的疾病中可能是相同的。在所有这些蛋白质中都有相同的氨基酸需要被插入。”她说:“我们实际上可以在那么广泛的遗传疾病中使用相同的tRNA药物。”

Alltrna对tRNA的研究方法首先是扩大实际进行tRNA药物开发所需的工具。Anastassiadis说,表达tRNAs、测量它们的水平、修改它们和合成它们的基本方法目前“在技术上极具挑战性”。

她说:“作为平台的一部分,我们做的第一件事实际上是建立这些工具,这些工具是Alltrna专有的。”

开发这个用于tRNA治疗的平台是该公司将得到的关于其计划的具体内容。到目前为止,该公司还没有披露任何合作关系,也没有披露他们目前正在研究的具体疾病。

到目前为止,Flagship公司已经向Alltrna公司承诺了5000万美元--这与它今年最初提供给Laronde公司的金额相同。未来,Afzelius说该公司将计划“在时机成熟时”寻求外部投资。

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