“孩子急用的‘救命药’终于找到了！感谢大家的帮助！”上海徐汇区的柳女士在朋友圈写道。柳女士 5 岁的小孩，一年前不幸被诊断为杜氏肌营养不良症（DMD），经DMD基因诊断，医生告知可以尝试国外最新创新药物EXONDYS51。该药物已在欧美国家上市，却还未获得国内审批。多渠道尝试未
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